靶点江湖钱塘聚，中国新药再起航！

发布时间：2021-11-29 药融圈

近年来，国内医药行业蓬勃发展，产业生态发生巨变。新药研发恰逢际会，在医药领域燃起燎原之火，向海内外展现了中国自主创新的实力。

对靶点认识的深入，推动着新药的发展。但是，新药研发也会面临研发项目同质化、赛道竞争激烈的问题。对靶点的探索如何赋能新药研发，把握靶点的“新”、作用机制的“新”显得尤为重要。

在这样的背景下，药融圈联合靶点社举办“靶点江湖·新药峰会”的专题会议，广邀新药英雄，以靶点为题，以创新为线，分享新药开发的机遇和挑战，共同探讨全球热门靶点的新药研发布局和成功经验，搭建学术交流合作的桥梁。2021年10月29-30日，靶点江湖，带您领略风云。

明日精彩继续，莅临现场福利：明日将于会上发布2021年中国靶点新药榜单及白皮书！

直击现场

大会精彩

会场一

王能辉 宁波文达医药创始人、首席科学家

「 TYK2靶点研发进展」

王博士是宁波文达医药的创始人以及首席科学家，在演讲中王博士通过对JAK抑制剂通路进行概述介绍了TYK2抑制剂的潜力。王博士指出JAK是免疫反应所必需的通路，而在炎症发生时，JAK被过度激活又会反过来促进疾病进展。之后王博士针对TYK2抑制剂的适应症范围以及国内临床申报进度等方面展开了精彩的介绍。

詹正云 上海爱博医药董事长

「 EGFR等多靶点广谱抗癌药物的研制和竞争优势

」

詹正云博士就“EGFR等多靶点广谱抗癌药物的研制和竞争优势”为主题进行了分享。詹博士是上海爱博医药科技有限公司的董事长，在演讲中詹博士介绍了爱博医药的研发现状以及接下来的临床安排，并就多靶点“广谱”抗癌新药的经济和社会效益等话题展开了详细的讲解。詹博士指出“广谱”抗癌新药上市后将造福全球千万癌症患者，也将成为国际癌症治疗领域的希望。

王春河 广东达石药业创始人、首席科学家

「 DS002: First- in- class长效无成瘾镇痛药用于癌痛及其他」

在本次靶点江湖•新药峰会会议中，王春河博士就“DS002: First- in- class长效无成瘾镇痛药用于癌痛及其他”为主题进行了分享。“痛觉是机体的一种保护性机制，但在癌痛等持续性疼痛状态下，人体生理变得紊乱和病态，目前临床上急需全新作用机制的新型镇痛药物”演讲中王博士如是说。NGF抗体曾被认为是阿片类镇痛药的替代者，药企竞相研发，并在多个临床研究中验证了疗效。

圆桌讨论：靶点开发选择策略

主持人：

王波 药融圈创始人

嘉宾：

詹正云 上海爱博医药董事长

王春河 广东达石药业创始人、首席科学家

王能辉 宁波文达医药创始人、首席科学家

张庆伟 上海医工院课题组组长

在国内靶点赛道竞争愈发激烈的现在，想要脱颖而出就需要做好差异化研究。做好差异化研究就需要充分了解药物的作用机理，做好从立项开始的每一步。

目前国内的创新药的靶点还集中在一些火热的头部靶点中，对药物的临床开发进行全方面的生命周期管理。对于一些包括PD-1在内的热门靶点来说，上市时间很大程度上决定着药品上市后的市场份额占比情况，那么快速上市就是绝大多数企业的追求。

没有最好的靶点，冷门靶点和火热的头部靶点不同的可能只是开发策略的选择的不同。对于那些火热的靶点，充分参考并调研现存的临床前研究数据和结果是十分重要的，可以在一定程度上加快研发进程。而对于一些不冷门靶点来讲，可参考资料并不多，因此要从API开始做出全生命周期的立项。

随着国内政策的推动，国内创新药企业越来越多。药物研发总归是要稳中求胜，化合物的成药过程需要权衡各方面的利弊。而针对全新靶点设计并成功上市的首创型药物，往往也很难即刻得到医生和患者的认可，以及市场长时间的考验。因此，如何将已知靶点进行更为深入、更为全面的研究，并通过大量的数据而设计出疗效更好的药物，就显得尤为重要。

在药物的新靶点开发中，开发技术的应用也是十分重要的。采用全数据化的平台，对药物临床前数据进行大量的分析，才可以做出可靠的临床决策。

王奎锋 苏州勤浩医药创始人

「难成药靶点KRAS的攻克」

王奎锋老师就“难成药靶点KRAS的攻克”进行了分享。在演讲中王博士对Ras-MAPK 信号通路进行详细的介绍。王博士指出多年来，KRAS一直是一个不可成药靶点，直接靶向KRAS难度巨大。同时在演讲的最后王博士指出在Ras-MAPK信号通路全面布局方面，可以通过灵活的联用组合，才能争取更好的病人获益。

陈琳涛 上海速石科技高级技术总监

「如何系统性大幅提升创新药研发效率——一站式CADD/AIDD研发云平台」

速石科技技术总监陈琳涛老师就“一站式新药研发CADD/AIDD平台”为主题进行了分享。随着政策的不断跟进，中国创新药研发局势大好，但目前很多传统企业面临转型，陈老师指出目前的创新药领域大企业占比在减小，而新型企业研发创新活跃。“所以在药物研发难度和成本不断增长前提下，需要专注原创研发能力，缩短研发周期，快速验证价值”演讲中陈老师如是说。

李宁子 北京伊诺凯总经理

「药物研发中实验室安全数字化管理」

北京伊诺凯科技有限公司总经理李宁子老师就“药物研发中实验室安全数字化管理”为主题进行了分享。在演讲中李宁子老师针对实验室安全和危化品管理现状进行了详细的讲解。李老师指出对于在研发生产和实验室安全两方面，“两手都要抓，两手都要硬”。要明白“安全研发，安全生产”是药物研发之本。目前，国内对于研发安全存在危化品管理观念落后、缺少全流程系统集成管控、信息化水平低等问题。对此我们需要建立全数字化平台，达到全要素、全过程、全人员、动态化、信息化地管控危化品的目的。

圆桌讨论：

1.新技术对靶点开发的影响

2.求新or求稳：不同赛道的开发策略差异

3.创新药也内卷，PD1价格已经3000元，如何打造差异化的产品管线

嘉宾：

吕明 杭州尚健生物技术有限公司创始人兼CEO

王奎锋 苏州勤浩医药创始人

张普文 浙江汉鼎医药总经理

现场嘉宾

在国内的研发环境下，政策在内的很多因素共同决定着新药研发的方向。无论是选择热门靶点还是一些冷门靶点都有其要面临的挑战。选择旧靶点就不可避免要面对激励的竞争，选择新靶点就要面临未知的风险。所以在靶点选择问题上，新旧不是决定性因素。只要做得好，旧靶点也能出好药。

对于创新来讲，各家由各家的思路，follow未必不是创新。但是对于企业来讲，盈利是首要考虑因素，企业要清楚怎样才能做好差异化，空谈创新，不考虑盈利是不切实际的。商业化是企业研发的最终理想，没有商业化就没有科学化。

创新是一种必然的趋势，企业需要从临床价值以及需求找到合适的创新方向。在靶点开发中，想要尽快获批上市，合作是很重要的，在不同的阶段可以选择合适的商业合作伙伴来快速完成目标。

更安全、更有效、更容易生产都是研发过程中需要关注的问题。近年来，计算机辅助设计等新技术的产生极大促进了研发的进展。无论是新技术还是旧技术，能推动研发进展的就是好技术。技术的更迭是必然的，但最重要的是要完全掌握目前所使用的技术。

会场二

张普文 浙江汉鼎医药总经理

「新型多肽偶联药物的研发」

目前临床上使用的许多靶向药物都是单克隆抗体，然而单克隆抗体的治疗应用受到其理化和药效学特性的多种限制。与单克隆抗体相比，PDC药物易于合成，结构修饰容易引入，可以很好地提高生物利用度，同时多肽还具有较低的免疫原性。

基于这些临床优势，张普文博士认为，多肽市场非常广阔。目前全球批准上市的多肽药物约100种，市值约300亿美元，中国多肽市值约20亿美元。近些年多肽成药技术发展迅速，催生一系列重磅炸弹药物（如索马鲁肽），同时这些技术极大拓展了成药空间，使得多肽药物研发进入了传统“Undruggable”的靶点（PPI），多靶点多肽药物也展现了极大的潜力。

王春阳 北京泛生子基因科技高级项目经理

「血液肿瘤微小残留病产品开发与研究」

王春阳博士是血液肿瘤微小残留病产品开发领域的特殊人才。王博士认为，更高灵敏性的NGS-MRD检测技术可以对临床预后进行更精准的分层，同时使用灵敏性更高的NGS方法检测移植前后MRD，预测复发率与生存率，具有更准确的特性。

针对于淋系的血液恶性肿瘤，基于泛生子“一步法”专利建库技术和NGS测序平台进行BCR的CDR3区域多样性分析，从而检测MRD，追踪癌细胞的克隆序列种类及癌细胞的残留情况。

Blanky Tu 诺华药品开发中国产品线项目管理及运营部负责人

「 Overview of Drug Development Tollgates 」

药物创新是医药行业发展的重要驱动力。整个新药开发模式从靶点选择、到临床试验方案的设计、再到研发管线的构建，都影响着未来企业的价值。Blanky Tu认为解决药物开发关卡的措施有三个，分别为“将新药推向市场–时间和成本投资；建立、推进和发展管道；审查、优先考虑和加速管道”。

建立高质量的渠道，需要以患者的紧迫感程度来推进临床项目，通过正确药物的优先顺序来进行整体项目的开发和管理。

圆桌讨论：

研发节点控制有哪些卡脖子环节？

从研发到临床，最后申报上市，新药上市过程中遇到的挑战

纯License in登录科创板屡屡造问询，产品自研与外部合作，如何平衡？

主持：

潘希武 华威医药多肽与大分子研发部负责人

嘉宾：

Blanky Tu 诺华药品开发中国产品线项目管理及运营部负责人

臧骁 英诺湖医药 BD负责人

何南海 杭州阿诺生物药物研发负责人

现场嘉宾

新药研发九死一生，研发节点控制有哪些卡脖子环节？如何看待新药的两种方式：产品自研与外部合作？以及新药是否要进行中美双报？我们邀请了在新药研发领域的大咖，由华威多肽与大分子研发负责人潘希武主持了圆桌会议来讨论，核心观点如下：

1、从宏观上讲，biotech生物公司的创始人一般是研发技术人员，这样的公司在在某一方面在优势，同时在某一方面有严重的缺失，他们对产品开发有经验，在但对人才、资金和企业运营没有足够经验，没有互补，如果没有专业的运营决策者，这样的生物创新药公司很难长久运营，对公司的成长不利。

2、在药物研发时，在一些比较艰难的情况下，主要是很难找到最适合的推荐剂量，在这个过程中可能会卡很久，与此同时，也是在这个过程中其他竞品会追赶上来，因此我们希望能够在研究过程中，会探索更多领域的东西来优化整个临床研究的设计。

3、一个新药从研发到上市，技术往往只占20%，从宏观角度看，开发一个新的药物，要考虑资金、政策、人才、竞品等因素。

4、License in的产品我们最主要的看是不是符合公司的管线打造，要根据license in来支持公司的产品开发，丰富产品管线，同时我们会把 license in和自研当成双轮，共同推动公司的新药发展。

5、BD对于一个新药公司来说是很重要的，BD和研发并举，相辅相成，公司才能保持长远发展。

6、我们认为，获得新药的途径不重要，重要的是否带来好药。不管是license in还是自研，能不能为病人带来福利才是我们关注的重点，我们基于战略和市场做license in/out，让创新药品给病人带来利好，这同样是创新的模式，给公司带来长远的进步和发展。

7、创新药中美双报，并不适合所有药物和公司，主要还是看公司定位是否是面向全球，但对于biotech生物公司来说，药品全球化是发展的必由之路。从监管角度上看，美国对于新药的经验非常系统，所以它美IND进程较快，相比而言，中国更偏保守，IND时间一般是6个月以上。是否中美双报，具体是看公司定位，看各个公司的考量，但现在的公司大都面临全球市场，所以中美双报能让产品拥有更快的上市速度和更大的空间发展。

8、中美双报的很多数据是互通的，在一定程度上减少研发成本。而是否进行中美双报，主要看公司的资源想投入在哪里，同时美国审核速度很快，IND不难，对biotech公司的发展是利好。

吴琳 武汉海谱生物医药总经理；

湖北省疾病预防控制中心安评所生物分析平台负责人

「临床前毒理评价在创新药研发中的关键点」

毒性反应及其靶器官、剂量依赖性、毒性与药物暴露的关系以及潜在可逆性，是药品研发临床前毒理评的目的。

我们认为进行临床前毒理评价意义在于用于估算人体试验的安全起始剂量、剂量范围、选择不良反应的临床检测指标。武汉海谱生物的总经理吴琳就《临床前毒理评价在创新药研发中的关键点》报告中表明，在创新药研发中，临床前安全性评价的关键组成是刺激性、过敏性和溶血性，在这三个方面进行关键性评价，就基本完成了新药临床前的毒理评价。

王莹 浙江省人民医院临床试验机构办公室主任、I期临床研究中心主任

「药物临床试验检查常见问题和案例」

目前基础研究发展迅速，临床研究能力、水平、质量有待提升，临床研究的发展落后于医药创新产业链其他环节，成为制约因素，而全球新兴技术不断推动临床研究创新，临床医学也面临潜在的重大变革。

临床试验检查常见问题：

一是真实性问题，解决方法分别是重视信息化建设和电子数据保存；

二是职责分配或授权分工，解决方法是PI应备案3个以上药物临床试验经验，GCP研究是需要时间、精力，必须严格按照法规来执行；

三是在研究方案上，研究者并未参与试验方案、研究病历的设计等，因此在审核方案设计上要有可操作性，研究病历的设计，对病人病况进行跟进；

四是关于伦理和受试者保护的问题，主要是要筛选早于知情同意书的签署、知情同意书内容妥当、SAE和AE的处置妥当；

五是试验方案的执行和与方案的符合性问题，主要是要用对药物/用对剂量，按方案规定的时间和剂量用药以及对违反方案的受试者未按规定退出或剔除；

六是质量控制和质量保证体系薄弱，质控缺乏落实。可以进行自查、监查报告和反馈、管理制度和SOP的更新和改进。

许强 上海领星生物创始人

「真实世界数据+智能在创新肿瘤药物研发中的应用」

中国正处于“Me-too→Fast-Follow→First-in-Class”的转型浪潮中，FIC新药开发挑战严峻，靶点发现和临床试验是成功率的关键限制环节，而真实世界数据可解决传统模型中规律转化失真造成的低成功率问题；避免Garbage-in， Garbage-out，多维度、连续、完整的数据支持是破局关键。

国外Foundation、Flatiron、Tempus等数据智能企业在药物开发中发展优异，医疗数据智能行业具备广阔的市场机会。国内已有企业在分子与临床数据上缺乏连接与整合，存在结构性问题，通过患者长期随访获取的真实、多维、连续的一手数据，随后建立完备的随访平台与体系，依托庞大的医疗合作网络，续扩增数据库，以数据库提供高质量的临床智能分析产品。

真实世界数据+智能库存可以解决创新肿瘤药物早期研究中产生的分歧，指导后续药物研发。新药研发用新基建，以数据智能重塑新药开发流程。