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3款小核酸药物销售额45亿元,增长40%


发布时间:2022-11-07 药融圈
注:本文不构成任何投资意见和建议,以官方/公司公告为准;本文仅作医疗健康相关药物介绍,非治疗方案推荐(若涉及),不代表平台立场。任何文章转载需得到授权。

 

近日,Sarepta Therapeutics发布Q3业绩
前三季度公司实现总营收为6.75亿美元,相比去年5亿美元,增长35%,研发费用支出6.63亿美元,净利润亏损5.94亿美元。目前Sarepta市值100亿美元左右,今年股价涨幅超过30%。
 
Sarepta 的治疗杜氏肌营养不良(DMD)的三款ASO重磅产品——Exondys 51、Vyondys 53和Amondys 45实现销售额6.08亿美元(约为45亿人民币),同比增长40%。(1美元 ≈ 7.3139人民币)。
 
 
据了解,抗肌萎缩蛋白缺乏是导致DMD的根本原因。抗肌萎缩蛋白基因中有79个外显子(注:断裂基因中的编码序列)。DMD患者的外显子突变常见的有45、51、53、55等。美国FDA已批准针对45、51、53三款外显子药物上市。
 
根据FDA官网的公告,这三款分别针对45、51、53突变的药物,仅能面向29%的DMD患者。
 
  • 2016年9月,FDA批准了Exondys 51(eteplirsen)注射液,用于治疗DMD患者。Exondys 51适用于抗肌萎缩蛋白基因突变的患者,这些突变适用于外显子51突变。大约有13%的DMD人群可以使用该药物。
  • 2019年12月,FDA加速批准了Vyondys 53(golodirsen)注射液,用治疗DMD患者,该基因适合外显子53突变。据估计,该药物可用于大约8%的DMD患者。
  • 2021年2月,FDA批准Amondys 45(casimersen)注射剂,用于治疗DMD,这些患者DMD外显子45突变。在接受治疗的患者中,骨骼肌中增加了抗肌萎缩蛋白。这是FDA批准的针对此类突变患者的首个靶向治疗。大约8%的DMD患者为外显子45突变。
 
除了小核酸药物,Sarepta的基因疗法是重要看点。
 
Sarepta希望通过基因疗法SRP-9001来治疗DMD患者。Fierce Pharma预计SRP-9001在2026年销售额将达18.8亿美元
 
2022年9月29日,罕见病精准遗传医学的领导者Sarepta宣布,已向美国食品药品监督管理局(FDA)提交生物制品许可申请(BLA),申请加速批准SRP-9001(delandistrogene moxeparvovec)用于治疗杜氏肌营养不良症。
 
SRP-9001(delandistrogene moxeparvovec)是一种研究性基因转移疗法,旨在将SRP-9001递送至肌肉组织,用于靶向产生抗肌萎缩蛋白的功能组分。Sarepta负责SRP-9001的全球开发和生产。2019年12月,罗氏与Sarepta合作,将罗氏的全球影响力、商业存在和监管专业知识与Sarepta的杜氏肌基因治疗候选药物相结合,以加速美国以外患者获得SRP-9001。
 
2020年7月,SRP-9001获得FDA快速通道资格。除快速通道外,SRP-9001还在美国获得了罕见儿科疾病(RPD)认定,并在美国、欧盟、瑞士和日本获得孤儿药资格。
 
Sarepta Therapeutics的研发管线
 
关于Sarepta Therapeutics
Sarepta肩负着一项紧迫的使命:为那些摧毁生命、缩短未来的罕见疾病设计精确的基因药物。公司在杜氏肌营养不良症(Duchenne)和肢带型肌营养不良(LGMD)方面处于领导地位,目前公司有40多个项目处于不同的发展阶段。我们在基因治疗、RNA和基因编辑方面的多平台精确遗传医学引擎驱动着公司庞大的管线。
 

 

参考资料:

https://www.sarepta.com/

 


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